Direct reprogramming of cells is regarded as a promising approach for the treatment of Parkinson’s disease where midbrain dopaminergic neurons are lost. In this thesis, the potential of the CRISPR/Cas9 technology to directly reprogram somatic cells to neurons was investigated. For the first time, murine astrocytes were successfully converted to neurons utilizing a nuclease deficient Cas9 fused to transcriptional activators. These data hold great promise for future cell replacement approaches.
Bei Morbus Parkinson degenerieren dopaminerge Neurone des Mittelhirns. Ein vielversprechender Behandlungsansatz ist direkte Zell-Reprogrammierung. In dieser Thesis wurde das Potential der CRISPR/Cas9 Technologie zur direkten Reprogrammierung somatischer Zellen in Neurone untersucht. Erstmals gelang es, mithilfe einer inaktiven Cas9 Nuklease fusioniert mit transkriptionellen Aktivatoren murine Astrozyten direkt in Neurone zu reprogrammieren. Diese Daten sind sehr vielversprechend für zukünftige Zellersatztherapie Ansätze